Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Maryland (UM SOM) y el Instituto Interdisciplinario de células madre (ISCI) en la Facultad de Medicina de la Universidad de Miller, Miami, han comenzado a probar si las células madre derivadas de médula ósea pueden beneficiar a los niños que presentan el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (SCIH), un defecto congénito del corazón.

Se estima que alrededor de 960 bebés nacen con SCIH en los EUA cada año. Normalmente, el ventrículo derecho bombea sangre a los pulmones a baja presión para ser oxigenada, mientras que el ventrículo izquierdo impulsa la sangre a alta presión a través de la aorta a todo el cuerpo. En el SCIH, por razones desconocidas, el ventrículo izquierdo no se desarrolla por completo durante un periodo de crecimiento crítico justo antes del nacimiento. En los niños con la enfermedad, el lado derecho del corazón asume la carga del trabajo adicional y soporta temporalmente la circulación tanto a los pulmones como al cuerpo, provocando que el corazón derecho falle y el bebé muera.

Las opciones de tratamiento actual para el SCIH son: un trasplante de corazón o una serie de tres procedimientos quirúrgicos reconstructivos a corazón abierto para conectar el lado izquierdo y derecho del corazón. Sin embargo, incluso con un trasplante o la serie quirúrgica reconstructiva, los niños con SCIH tienen una supervivencia media a los cinco años de sólo el 50-60%.

Esta es la primera investigación en los EUA utilizando células mesenquimales alogénicas para tratar el SCIH. Las células mesenquimales adultas se pueden utilizar en otra persona (alogénico) sin crear una respuesta inmune, contienen células no especializadas que pueden diferenciarse en células de tejido o de órganos específicos, además se pueden cosechar, expandir en cultivo y almacenar para su uso posterior. La naturaleza de las células madre mesenquimales alogénicas hace posible que exista solo un donador de médula ósea para este estudio.

Se ha demostrado que estas células reducen el tejido de cicatrización, la inflamación y generan nuevos vasos sanguíneos, también estimulan la regeneración del corazón, haciendo que las células madres cardíacas y del músculo cardíaco proliferen.

En este estudio de seguridad y eficacia de fase 1, las células madre mesenquimales alogénicas se inyectan en el músculo del corazón durante la segunda de las tres cirugías reconstructivas en pacientes de cuatro meses de edad. Un total de 30 pacientes con el SCIH se inscribieron en el estudio; 15 pacientes recibieron de 6-8 inyecciones de células madre en función del tamaño del corazón, mientras que 15 pacientes control no recibieron las células.

Esta terapia de células madre puede proporcionar una nueva opción de tratamiento para los pacientes con otros problemas congénitos del corazón.