Sus huesos son tan frágiles que se fracturan dentro del útero. Ahora  una prueba clínica de terapia con células madre en el útero busca ayudar a los bebés que nacen con la enfermedad de huesos frágiles comenzar su vida con esqueletos más fuertes.

La enfermedad de los huesos frágiles, u osteogénesis imperfecta, es causada por una mutación en el gen encargado de la producción de colágeno – un material, fuerte y flexible que fortalece los huesos. Götherström y sus colaboradores inyectarán fetos cercanos a las 20 semanas con células estromales que contengan copias no mutadas del gen del colágeno.

“A nuestro conocimiento, esta es la primera prueba clínica utilizando células madre en el útero,” dice Cecilia Götherström del Instituto Karolinska en Estocolmo, Suecia, y coordinadora de la prueba a nivel Unión Europea. “Se han hecho algunos casos particulares, incluidos algunos por nuestro grupo de trabajo, pero no ha habido una prueba en forma.”

Las células se obtendrán de los hígados de fetos fallecidos. Una vez inyectadas en el receptor, las células madre se dividirán y se incorporarán al hueso, donde el colágeno que produzcan ayudará a fortalecer a los huesos en desarrollo y a reparar las fracturas que se presenten. “Las células se dirigen a los sitios de lesión,” dice Anna David del University College de Londres, uno de los otros centros involucrados en la prueba.

Empezando este mes, los investigadores buscan tratar 15 fetos y 15 bebés con la condición. Al comparar el número de fracturas en cada grupo, ellos esperan poder determinar si el tratamiento más temprano es más beneficial para los niños.

Las células madre trasplantadas son más probables de ser aceptadas por un feto que por un bebé, en parte porque su sistema inmune no se ha desarrollado del todo. Esto significa que pueden emplearse dosis más altas. A todos los participantes se les darán dosis cada seis meses hasta que cumplan dos años.

La Dra. Götherström dice que tiene grandes esperanzas en obtener buenos resultados ya que ha tratado previamente a un par de fetos con la condición; con 2 y 13 años, el tratamiento los ha ayudado a crecer mejor, sin ningún rechazo de las células trasplantadas.

Pruebas como esta comienzan a ser planteadas en distintas partes del mundo y abren la puerta a la posibilidad de tratar enfermedades que se presentan desde antes del nacimiento, mejorando así la calidad de vida de muchos niños.

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