Las unidades de sangre de cordón umbilical son una fuente de células madre hematopoyéticas disponibles para uso terapéutico. Estas células se consideran células formadoras de sangre, dando lugar a células sanguíneas e inmunes y se usan regularmente para tratar distintos tipos de enfermedades. Las enfermedades para las que se utilizan este tipo de células madre pueden categorizarse en tres grupos: terapias aprobadas, terapias en ensayos clínicos, y tratamientos experimentales.

Terapias aprobadas (o estándar)

Para enfermedades en las cuales los trasplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT por sus siglas en inglés) son el tratamiento estándar. En algunos casos este tipo de trasplante es la única terapia disponible, y en algunos otros se utiliza cuando los demás tratamientos disponibles han fallado o la enfermedad es muy agresiva.

La mayoría de las enfermedades para las cuales el trasplante de células madre es un tratamiento estándar son problemas en el linaje de las células sanguíneas.

  • Leucemias
  • Síndromes mielodisplásicos (también llamados pre-leucemias)
  • Linfomas
  • Trastornos de la proliferación de células sanguíneas
  • Trastornos hereditarios del sistema inmune y otros órganos
  • Trastornos hereditarios del metabolismo
  • Tumores sólidos no originados en el sistema sanguíneo o inmune

Terapias en ensayos clínicos

Para enfermedades en las que los trasplantes e infusiones de células madre se están evaluando como una estrategia de tratamiento. Los estudios se enfocan en enfermedades y padecimientos degenerativos, con componentes inmunes, o en donde se haya generado un daño en un tejido, y buscan restablecer el sistema o propiciar la regeneración del área dañada. En algunos casos no se cuentan con tratamientos para estas enfermedades y padecimientos y en otros casos se busca tener una mejor alternativa de tratamiento.

Las etapas comunes de los ensayos clínicos en humanos son:

  • Fase 1: estudios para evaluar la seguridad del tratamiento.
  • Fase 2: estudios de mayor escala para medir la efectividad del tratamiento.
  • Fase 3: estudios con una escala aún mayor para comparar el efecto de varios parámetros, como la dosis y administración, y para monitorear los efectos secundarios antes de la aprobación del tratamiento.
  • Fase 4: estudios posteriores a la aprobación del tratamiento para aprender más sobre los riesgos, beneficios, y uso óptimo del mismo.

Algunos ejemplos de ensayos clínicos con células hematopoyéticas son:

  • Trastornos neurológicos:
    • Autismo (estudios en fase 1 y fase 2).
    • Parálisis cerebral infantil (estudios en fase 1 y fase 2).
    • Encefalopatía hipóxica-isquémica (estudios en fase 2).
  • Trastornos autoimnunes:
    • Enfermedad de Crohn (estudios en fase 2 y fase 3).
    • Diabetes tipo 1 (estudios en fase 1 y fase 2).
    • Esclerosis múltiple (estudios en fase 2 y fase 3).
  • Padecimientos cardiovasculares:
    • Isquemias:
      • Isquemia crítica de extremidades inferiores (estudios en fase 2 y fase 3).
      • Infarto por isquemia (estudios en fase 2 y fase 3).
    • Reparación cardiaca:
      • Infarto al miocardio (estudios en fase 3).
      • Cardiomiopatía (estudios en fase 1 y fase 3).
    • Terapias génicas con células madre hematopoyéticas:
      • Adrenaleucodistrofia (estudios en fase 2).
      • Anemia de Fanconi (estudios en fase 1).
      • VIH (estudios en fase 1).
    • Padecimientos ortopédicos:
      • Reparación de cartílago articular (estudios en fase 2, aprobado en Corea del Sur).
    • Otros padecimientos:
      • Displasia broncopulmonar (estudios en fase 2).
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